Zusammenfassung der Ergebnisse der klinischen Prüfung für Laien (Lay Summary)
Was versteht man unter einer Zusammenfassung für Laien / Lay Summary bei klinischen Prüfungen?
Nach Abschluss einer klinischen Prüfung von Arzneimitteln sind die Ergebnisse der klinischen Prüfung den Behörden und der Öffentlichkeit zugänglich zu machen. Gemäß EU-Verordnung 536/2014 (Clinical Trial Regulation) muss der Sponsor der klinischen Prüfung sowohl eine wissenschaftliche Zusammenfassung der Ergebnisse als auch eine Zusammenfassung in einer für Laien verständlichen Form vorlegen. Diese Anforderung ist unabhängig vom Ergebnis einer klinischen Prüfung.
Neu ist in diesem Zusammenhang die Bereitstellung der Laienzusammenfassung. Hintergrund dieser Anforderung ist, Studienergebnisse in der EU transparenter zu machen. Sowohl die Studienteilnehmer als auch die Öffentlichkeit sollen Zugriff auf diese Informationen erhalten.
Die Sponsoren müssen die Laienzusammenfassungen über das EU-Portal CTIS (Clinical Trial Information System) in die EU-Datenbank hochladen (siehe Abbildung unten).
Quelle: EMA
In der Laienzusammenfassung sollen u.a. die Hauptziele und Gesamtergebnisse der Prüfung in leicht verständlicher Form enthalten sein. Die EU-Verordnung 536/2014 listet im Anhang V die inhaltlichen Anforderungen auf:
1. Identifizierung der klinischen Prüfung (einschließlich Titel der Prüfung, Prüfplan-Codenummer, EU-Prüfungsnummer und weiterer Kennnummern)
2. Name und Kontaktangaben des Sponsors
3. Allgemeine Informationen zur klinischen Prüfung (einschließlich darüber, wo und wann die Prüfung durchgeführt wurde, Hauptziele der Prüfung und Erläuterung der Gründe für die Durchführung der Prüfung)
4. Gruppe der Prüfungsteilnehmer (einschließlich Informationen zur tatsächlichen Zahl der in die Prüfung einbezogenen Personen in dem betreffenden Mitgliedstaat, der Union und in Drittländern; Aufschlüsselung nach Altersgruppe und nach Geschlecht, Einbeziehungs- und Ausschlusskriterien)
5. Verwendete Prüfpräparate
6. Beschreibung der Nebenwirkungen und Häufigkeit ihres Auftretens
7. Gesamtergebnisse der klinischen Prüfung
8. Anmerkungen zum Ergebnis der klinischen Prüfung
9. Angabe, ob weiterführende klinischen Prüfungen vorgesehen sind
10. Angabe, wo zusätzliche Informationen zu finden sind
Wann ist die Zusammenfassung für Laien / Lay Summary einzureichen?
Die Laienzusammenfassung wurde mit der Einführung der EU-Verordnung 536/2014 (Clinical Trial Regulation) eingeführt und ist somit verpflichtend für alle abgeschlossenen klinischen Prüfungen an Arzneimitteln, die unter dieser Verordnung durchgeführt wurden. Die Zusammenfassung ist unabhängig vom Ergebnis der klinischen Prüfung innerhalb eines Jahres nach Beendigung der klinischen Prüfung in allen Mitgliedstaaten vorzulegen. Für pädiatrische Studien muss diese sogar innerhalb von sechs Monaten nach Studienende vorliegen.
Was ist bei der Erstellung der Zusammenfassung für Laien / Lay Summary zu berücksichtigen?
Bei der Entwicklung einer Zusammenfassung für Laien ist zu berücksichtigen, dass sich die Informationen an ein allgemeines Publikum richten und somit keine Vorkenntnisse über die Studie, die medizinische Terminologie oder die klinische Forschung im Allgemeinen vorausgesetzt werden dürfen. Das Layout und der Inhalt müssen in Bezug auf Stil, Sprache und Sprachniveau den Bedürfnissen der breiten Öffentlichkeit gerecht werden.
Eine gut geschriebene Zusammenfassung für Laien ist normalerweise für junge Menschen ab 12 Jahren aufwärts gut verständlich. Für pädiatrische Studien sollte eine kindgerechte Version der Zusammenfassung für Laien in Betracht gezogen werden, d.h. Präsentation und Stil werden angepasst (mehr Illustrationen oder Grafiken), um Kindern das Verständnis der Studienergebnisse zu erleichtern.
Es sollten Patienten oder Laien in die Überprüfung der Zusammenfassung einbezogen werden, um das Verständnis und den Wert der Informationen zu beurteilen. Verfasser mit besonderer Erfahrung im Schreiben in einfacher Sprache für die Öffentlichkeit, die auch in der Lage sind, den wissenschaftlichen Hintergrund sowie das Zahlenverständnis zu berücksichtigen, können bei der Erstellung von Zusammenfassungen für Laien hilfreich sein.
Die EU-Expertengruppe für klinische Prüfungen empfiehlt diese Laienzusammenfassungen in sämtlichen Sprachen der Länder bereitzustellen, in denen die Studie stattgefunden hat. Als Orientierung dienen dabei die Sprachen, für die es auch Patienteninformationen / Einwilligungserklärungen gibt. Zusätzlich wird auch noch eine englische Laienzusammenfassung empfohlen, falls diese noch nicht bei den Sprachen/Ländern enthalten ist. Hiermit soll eine bessere Zugänglichkeit in der EU und weltweit ermöglicht werden.
Müssen Lesbarkeitstests für Laienzusammenfassungen / Lay Summaries durchgeführt werden?
Durch das verpflichtende Hochladen der Zusammenfassung in das EU-Portal werden die betreffenden Behörden und Ethik-Kommissionen auf die Verfügbarkeit der Laienzusammenfassung und damit auf ihren Inhalt aufmerksam gemacht.
Eine Prüfung der Lesbarkeit / Überprüfung des Verständnisses (Readability User Test) der Laienzusammenfassungen durch Testpersonen aus der Zielpopulation wird von der EU-Expertengruppe für klinische Prüfungen empfohlen und als gute Praxis angesehen. Damit fällt diese Anforderung rechtlich unter die sogenannte „soft law“, d.h. sie spiegelt die Erwartungen der Behörden wider, eine Nichtbeachtung sollte entsprechend gut begründbar sein.
Wo bekomme ich Unterstützung für meine Laienzusammenfassungen / Lay Summary?
Die Entwicklung von Laienzusammenfassungen erfordert Erfahrung im Schreiben für ein allgemeines Publikum und einen grundlegend anderen Ansatz als beim Schreiben für regulatorische oder wissenschaftliche Zwecke.
Der Lesbarkeitstest ermittelt, wo es potenzielle Probleme in Bezug auf das Verständnis gibt und stellt anschließend fest, ob die Behebung dieser Probleme zu Verbesserungen führt.
Es handelt sich um einen diagnostischen und schrittweisen Prozess, der routinemäßig bei der Bewertung der Lesbarkeit von Packungsbeilagen für Arzneimittel verwendet wird.
Beate Beime Pharma Consulting hat langjährige Erfahrung in der Bearbeitung und Lesbarkeitstestung von Packungsbeilagen und kann Sie entsprechend kompetent unterstützen bei der:
Erstellung der Laienzusammenfassungen bezüglich Layout und Inhalt
Durchführung von Lesbarkeitstests unter Hinzunahme von Testpersonen, die verschiedene
Bildungshintergründe, Literaturerfahrung, Alter und Geschlecht haben und somit die allgemeine Öffentlichkeit repräsentieren.
Quellen:
EU-Verordnung 536/2014
Recommendations of the expert group on clinical trials for the implementation of Regulation (EU) No 536/2014 on clinical trials on medicinal products for human use
Good Lay Summary Practice Guidance